A Agência Nacional de Vigilância Sanitária atualizou as informações sobre a análise do Elevidys, terapia gênica indicada para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne e considerada uma das medicações mais caras do mundo, com custo estimado em cerca de R$ 17 milhões por dose. O medicamento, que recebeu registro excepcional no Brasil no fim de 2024, permanece com a comercialização e o uso suspensos desde julho de 2025, após a divulgação de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados no exterior.

Desenvolvido para tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, o Elevidys é uma terapia gênica administrada em dose única. No Brasil, o medicamento recebeu autorização excepcional em dezembro de 2024 para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem caminhar, desde que atendam a critérios clínicos e laboratoriais específicos. A aprovação ocorreu sob regras especiais destinadas a terapias avançadas e doenças raras, em cenários em que ainda existem dúvidas científicas relevantes, mas também elevada necessidade clínica. Por esse motivo, a fabricante assumiu o compromisso de apresentar dados complementares sobre a eficácia e a segurança do tratamento ao longo do tempo.